A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença genética rara que afeta os neurônios motores, responsáveis por movimentos voluntários essenciais como respirar, engolir e se mover. Apesar de não ter cura, avanços significativos no tratamento têm transformado a vida de pacientes e suas famílias.
Tecnologias para o Tratamento da AME
Recentemente, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) abriu uma chamada pública para avaliar a perspectiva dos pacientes sobre o uso do medicamento nusinersena no tratamento da AME tipo III. Essa iniciativa busca incluir relatos de quem vive com a condição e já utilizou o medicamento, promovendo uma abordagem mais centrada no paciente.
Além disso, o Sistema Único de Saúde (SUS) já oferece medicamentos gratuitos para os tipos I e II da AME, como nusinersena, risdiplam e zolgensma. Esses tratamentos, aliados a cuidados multidisciplinares, ajudam a estabilizar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida dos pacientes.
Zolgensma: Um Marco no Tratamento
O zolgensma, conhecido como o medicamento mais caro do mundo, foi incorporado ao SUS para o tratamento da AME tipo I. Essa terapia gênica inovadora é destinada a crianças de até seis meses de idade e tem um custo médio de R$ 7 milhões. Para viabilizar sua oferta, o Ministério da Saúde firmou um Acordo de Compartilhamento de Risco com a fabricante, vinculando o pagamento ao desempenho da terapia no paciente.
Essa estratégia inédita não apenas garante acesso ao tratamento, mas também reflete o compromisso do SUS em absorver tecnologias de alta complexidade. Antes da incorporação do zolgensma, crianças com AME tipo I tinham alta probabilidade de morte antes dos dois anos de idade. Agora, o tratamento oferece esperança de avanços motores significativos, como sustentar o tronco e sentar sem apoio.
Impacto na Saúde Pública
A inclusão de terapias avançadas demonstra a capacidade do SUS de atender pacientes com doenças raras. Entre 2022 e 2024, o número de consultas e exames ambulatoriais para essas condições mais que dobrou, evidenciando o aumento da demanda e a importância de investimentos contínuos.
Conclusão
Os avanços no tratamento da AME representam um marco na saúde pública brasileira, oferecendo esperança e qualidade de vida para pacientes e suas famílias. A participação ativa dos pacientes na avaliação de tecnologias, como na chamada pública da Conitec, reforça a importância de uma abordagem inclusiva e centrada no indivíduo.
Para saber mais sobre os tratamentos disponíveis e como participar das iniciativas, visite o site da Conitec e acompanhe as atualizações sobre o tema.
Confira também a matéria com a CEO da LME Fácil, Renata Gomes de Alcântara, no link: <artigo>
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